賽諾菲創(chuàng )新靶向納米抗體藥物可倍力?（注射用卡拉西珠單抗）在華獲批，治療免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜
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今日，賽諾菲宣布旗下創(chuàng )新藥物可倍力?（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi?）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱(chēng)為免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。作為全球首個(gè)獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力?可實(shí)現更快速的疾病控制，減少相關(guān)死亡、惡化或重大血栓性事件，預防復發(fā)，為患者提供更為高效、安全的治療選擇[1],[2]。
血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬(wàn)[3]，是一種超級罕見(jiàn)的疾病，目前已被納入我國《第二批罕見(jiàn)病目錄》。iTTP是TTP最常見(jiàn)的臨床類(lèi)型，約占TTP總例數的95%[3]，臨床主要表現為血小板減少引起的嚴重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識紊亂、頭痛、失語(yǔ)等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害[3]。多數患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時(shí)治療死亡率高[3]，對患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："得益于國家對臨床急需罕見(jiàn)病治療藥物優(yōu)先審評的支持，可倍力?在中國駛入審評‘快車(chē)道'，從遞交申請到獲批僅用時(shí)6個(gè)月。此次獲批將為中國iTTP患者帶來(lái)突破性治療方案，并開(kāi)啟精準靶向納米抗體治療新時(shí)代。作為全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導者，賽諾菲見(jiàn)證并親歷中國罕見(jiàn)病事業(yè)二十多年來(lái)的長(cháng)足發(fā)展，我們將持續踐行‘追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩'的使命，攜手各方伙伴，滿(mǎn)足中國患者迫切的健康之需。"
目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無(wú)效的困境，治療后死亡率仍高達20%[4]，治療有效的患者也有30%~50%左右會(huì )復發(fā)[5]，還有一些患者在停止血漿置換后，數周內疾病惡化[6]，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾[7]。
卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過(guò)阻斷vWF與血小板的結合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預防微血栓形成。相較于傳統抗體，納米抗體具有分子量小、穩定性及親和力高、能夠結合和阻斷具有挑戰性的靶點(diǎn)等優(yōu)勢[8]。作為全球首個(gè)獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨特的創(chuàng )新機制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。
華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長(cháng)、中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )主任委員胡豫教授表示："iTTP的患者急性期通常每天都要接受數小時(shí)的血漿置換治療，即使經(jīng)過(guò)大量血漿置換治療后，仍有部分患者療效欠佳或復發(fā)，對患者生命安全和生活質(zhì)量造成極大影響?？ɡ髦閱慰雇ㄟ^(guò)阻斷vWF和血小板結合，抑制微血栓形成，靶向治療iTTP，幫助實(shí)現快速的疾病控制，減少了患者急性期血漿置換的使用，并可縮短住院時(shí)間，從而減輕患者和社會(huì )的治療負擔和經(jīng)濟負擔[2]，有望改變我國iTTP治療的整體格局。"
此次的獲批是基于II期TITAN研究[1]和III期HERCULES研究[2]，結果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計數反應時(shí)間，通過(guò)降低iTTP惡化的風(fēng)險以降低重大血栓性事件等相關(guān)并發(fā)癥發(fā)作，減少疾病相關(guān)死亡，以及預防iTTP復發(fā)。*卡拉西珠單抗顯著(zhù)降低了導致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導致的死亡和并發(fā)癥發(fā)生，降低血漿置換和免疫抑制療法無(wú)效的風(fēng)險，改善患者預后，具有極高的臨床價(jià)值。此外，卡拉西珠單抗可通過(guò)實(shí)現更快速的疾病控制，減少患者PE使用時(shí)間、ICU住院時(shí)間和總住院時(shí)間，極大降低治療成本[2]。
[1]Peyvandi F, et al. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med 2016,374(6):511-522.
[2]Scully M, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.
[3]中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )血栓與止血學(xué)組.血栓性血小板減少性紫癜診斷與治療中國指南（2022年版）[J]. 中華血液學(xué)雜志, 2022,43(1): 7-12.
[4]Joly BS, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. Blood.2017,129(21):2836-2846.
[5]Page E, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura: diagnostic criteria, clinical features, and long-term outcomes from 1995 through 2015[J]. Blood Adv. 2017 Apr 6;1(10):590-600.
[6]Coppo P,et al. Br J Haematol. Prognostic value of inhibitory anti-ADAMTS13 antibodies in adult-acquired thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. 2006;132(1):66-74.
[7]McMinn JR Jr,et al.Complications of plasma exchange in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: a study of 78 additional patients[J]. Transfusion.2003;43(3):415-416.
[8]Bartunek J, et al. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor.J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.
*在接受血漿置換和免疫抑制治療的背景下卡拉西珠單抗與安慰劑對照
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賽諾菲是一家研發(fā)驅動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現強勁增長(cháng)。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng )新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區和員工創(chuàng )造更美好的生活。
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賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預測和估計以及其基礎假設，涉及未來(lái)財務(wù)結果、事件、運營(yíng)、服務(wù)、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和潛力的計劃、目標、意圖和期望的陳述，以及與未來(lái)業(yè)績(jì)相關(guān)的陳述。通?？梢岳弥T如"期望"、"預期"、"相信"、"打算"、"估計"、"計劃"等詞語(yǔ)，以及類(lèi)似表達作為判定前瞻性聲明的依據。盡管賽諾菲管理層認為該篇前瞻性聲明中所反映的預期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險和不確定性因素，其中許多難以預測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導致實(shí)際結果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達、暗示或預測的信息存在重大差異。這些風(fēng)險和不確定因素包括但不限于：研究和開(kāi)發(fā)中固有的不確定因素，未來(lái)的臨床數據和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數據和所進(jìn)行的分析，美國食品和藥品監督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監管機構對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時(shí)批準的決定，以及對標簽和其他可能影響該類(lèi)候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項的決定，批準的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來(lái)批準和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長(cháng)機會(huì )中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監管批準的能力，續與知識產(chǎn)權相關(guān)的待決或未來(lái)訴訟和這種訴訟的最終結果有關(guān)的風(fēng)險，匯率和利率的趨勢，以及波動(dòng)的經(jīng)濟和市場(chǎng)條件，成本控制措施及其后續變化，以及流行病或其他全球危機可能給我們、客戶(hù)、供應商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財務(wù)狀況帶來(lái)的影響，也包括對我們的員工和全球經(jīng)濟帶來(lái)的影響。這些風(fēng)險和不確定性也包括賽諾菲在公開(kāi)呈報給美國證券交易委員會(huì )（SEC）和法國金融市場(chǎng)管理局（AMF）的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告（截止日期2024年12月31日）中的"風(fēng)險因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規定，賽諾菲不承擔更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。
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