醫保談判藥企代表說(shuō)快掉眼淚了 7種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入國家醫保目錄
“目標是一致的，而我們都不希望一成不變”、“這個(gè)價(jià)格太難了”、“希望企業(yè)再努力一點(diǎn)”，醫保談判藥企代表說(shuō)快掉眼淚了。2021國家醫保藥品目錄調整，國家醫保目錄中有7種罕見(jiàn)病用藥！國家醫保藥品目錄調整結果發(fā)布：包含“渤健SMA治療藥物”等7款罕見(jiàn)病用藥。
十二月三日清晨，國家醫保局公布了2021年國家醫保藥品目錄調整結果。新增藥品目錄74個(gè)，調出11個(gè)品種。清單上公布的67種談判藥品涉及7種罕見(jiàn)疾病藥物，其中包括之前廣為關(guān)注的渤健SMA治療藥物諾西那生鈉注射液，另外，該清單還列出了一款每年花費百萬(wàn)的法布雷用藥阿加糖酶α注射液濃縮液。
另一項“再戰醫保談判”，同樣受到關(guān)注的還有綠谷制藥的阿爾茲海默病藥物甘露寡糖二酸(GV-971)，也出現在新增納入醫保目錄中。
罕見(jiàn)病指那些發(fā)病率很低的疾病，罕見(jiàn)疾病是指在人口中患有0.65‰至1‰的疾病。
常見(jiàn)病包括：白化病、多發(fā)性硬化癥、肢端肥大、特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、苯酮尿癥、線(xiàn)粒體病。鑒于罕見(jiàn)病患者較少，研發(fā)費用較高，制藥企業(yè)從經(jīng)濟效益角度考慮，對罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)并不積極。
然而，隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因療法、RNA療法、免疫療法等新的治療方法的出現，也極大地促進(jìn)了罕見(jiàn)疾病藥物的研究和開(kāi)發(fā)，世界范圍內約有560種罕見(jiàn)病藥物正在開(kāi)發(fā)中。
中國罕見(jiàn)病的研究長(cháng)期受整個(gè)醫藥行業(yè)的影響，一直處于停滯狀態(tài)。2020年，中國單克隆抗體開(kāi)創(chuàng )一個(gè)新時(shí)代，一批靶向性非專(zhuān)利藥也已上市，隨著(zhù)醫藥行業(yè)水平的不斷提高，一些本土企業(yè)開(kāi)始涉足罕見(jiàn)病領(lǐng)域。
罕見(jiàn)病研發(fā)少的原因
1.研究、開(kāi)發(fā)、應用困難
一是受制于罕見(jiàn)疾病發(fā)病機制研究不足、樣本數量不足、臨床研究耗時(shí)長(cháng)、實(shí)驗終點(diǎn)設置困難等諸多挑戰；
二是疾病人群較少，導致臨床實(shí)驗的招募和入組較難。
少見(jiàn)疾病診斷較常見(jiàn)疾病更難，而向臨床推廣藥物也比非罕見(jiàn)藥更難，其中涉及分子基因診斷、診斷治療指導、專(zhuān)家庫建設、病人注冊制度、藥品可進(jìn)入性等方面。
2.鼓勵政策缺陷
目前，中國政府在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的政策主要是針對藥品供應和降價(jià)兩個(gè)方面，目前還沒(méi)有制定相關(guān)法律法規來(lái)鼓勵制藥企業(yè)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域進(jìn)行研發(fā)。
2020年5月，五部門(mén)共同發(fā)布了首批“首批罕見(jiàn)病”目錄，涉及121種罕見(jiàn)??；2019年2月，衛健委宣布建立全國罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見(jiàn)病的管理與診治水平；從2019年3月1日起，中國對21種首批21種、4種原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節減按3%征收，內銷(xiāo)可以選擇采用簡(jiǎn)易3%稅率征收增值稅。
3.藥價(jià)高，受眾少
因為罕見(jiàn)病患者數量少，即使企業(yè)著(zhù)眼于填補臨床需求，非贏(yíng)利性，回收成本并不一定不高。
2019年，一種用于Zolgensma基因治療脊髓性肌肉萎縮的藥物在美國上市，售價(jià)為210萬(wàn)美元(約1469萬(wàn)元)，被認為是有史以來(lái)最昂貴的藥物，更是普通人所不能及的。
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