骨髓增生異常綜合征不一定是絕癥,具體預后與疾病分型、危險分層等因素有關。部分低危型患者通過規(guī)范治療可長期穩(wěn)定,高危型可能進展為急性白血病需積極干預。
骨髓增生異常綜合征屬于造血干細胞克隆性疾病,其特征是無效造血導致外周血細胞減少。國際預后評分系統(tǒng)將患者分為極低危、低危、中危、高危和極高危五組。極低危組中位生存期可達8-10年,五年內進展為白血病的概率較低。低危組患者通過促造血治療如重組人促紅細胞生成素注射液、環(huán)孢素軟膠囊等藥物干預,配合定期輸血支持,多數能維持較好的生活質量。這類患者日常需注意預防感染,保持口腔清潔,避免劇烈運動導致出血。
中高危組患者骨髓原始細胞比例增高,染色體異常復雜,中位生存期可能縮短至1-2年。此時需要去甲基化藥物如地西他濱注射液、阿扎胞苷注射液等治療,有條件者可考慮異基因造血干細胞移植。移植后五年生存率約40-60%,但需面對移植物抗宿主病等并發(fā)癥風險。極高危組臨床表現與急性白血病相似,常需按白血病方案進行誘導化療。疾病進展過程中可能出現嚴重感染、出血或多器官衰竭等危及生命的并發(fā)癥。
所有患者均應定期監(jiān)測血常規(guī)和骨髓象變化,及時調整治療方案。保持均衡營養(yǎng)攝入,適量補充富含維生素B12、葉酸的食物如動物肝臟、深綠色蔬菜。避免接觸苯類化學物質及放射線,接種滅活疫苗預防流感、肺炎等感染。建議在血液專科醫(yī)生指導下制定個體化治療計劃,部分醫(yī)療中心開展的臨床試驗也可作為治療選擇。
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