艾滋病毒是一種高效多變的逆轉錄病毒。一旦病毒將DNA插入宿主細胞的基因組，它就有很長(cháng)的潛伏期，可以保持幾年的休眠和隱蔽。

雖然醫生可以通過(guò)各種不同的抗逆轉錄病毒藥物和雞尾酒療法來(lái)控制病毒，但如果停止治療，病毒可以恢復活力。

為了使潛伏的艾滋病毒失活，美國一所大學(xué)醫學(xué)院的研究人員正在使用Cas9/CRISPR，這種強大的基因剪輯系統開(kāi)發(fā)了一種新技術(shù)，可以阻止病毒DNA從感染細胞中釋放出來(lái)。

“簡(jiǎn)單地說(shuō)，我們可以準確地切除全部或部分艾滋病毒基因組，并重新連接人類(lèi)基因組?！笔紫献餮芯繂TScotwolfe博士說(shuō)，他是大學(xué)醫學(xué)院分子生物學(xué)、細胞生物學(xué)和腫瘤生物學(xué)的副教授?！比绻覀兡茏龅竭@一點(diǎn)，這將是功能性艾滋病治療的重要一步?！?/p>

CRISPR序列是在正常細菌中發(fā)現的免疫組件，在自然狀態(tài)下保護細菌免受病毒入侵。自發(fā)現以來(lái)，研究人員一直在積極研究，尋找快速有選擇地編輯特定基因序列的方法。

雖然它被廣泛使用，但CRISPR序列的應用仍然局限于實(shí)驗室。雖然研究進(jìn)展表明，Cas9/CRISPR可以在培養的感染細胞中編輯艾滋病毒相關(guān)基因，但該技術(shù)仍不能達到臨床應用的準確性。由于它隨機切斷基因組的位置，容易產(chǎn)生有害和非目標效應。

Wolfe建議將Cas9/CRISPR的精度和精度與其他技術(shù)相結合，以提高該方法的特異性，以滿(mǎn)足項目要求。它可以使CRISPR序列準確地編輯艾滋病毒DNA，而不會(huì )錯誤地剪輯人類(lèi)基因組。

使用Cas9/CRISPR對抗艾滋病毒還有另一個(gè)障礙。盡管研究人員可能知道病毒可能隱藏在哪里，但他們仍然不知道如何在潛在病毒感染的細胞中找到他。

"感染艾滋病毒的細胞將永久攜帶病毒基因組。首席合作研究員、醫學(xué)博士JeremyLuban說(shuō)，它們就像定時(shí)炸彈。如果患者停止抗逆轉錄治療，可以隨時(shí)恢復活動(dòng)。馬薩諸塞大學(xué)醫學(xué)院艾滋病研究中心紀念DavidJ.Freelander教授，分子醫學(xué)系教授。"為了在病毒潛伏的情況下攻擊病毒，我們必須了解病毒的生存地點(diǎn)及其生存所需的條件?！?/p>

Luban和Wolfe將綜合使用各種新技術(shù)來(lái)記錄和合成能夠集成到宿主細胞中的艾滋病毒DNA，也被稱(chēng)為前病毒。描述這些潛在感染細胞的基因特征可以幫助研究人員識別易感和易得的基因序列，從而在一定程度上切除艾滋病毒的基因，使艾滋病毒長(cháng)期失去活性。

露布說(shuō)：“許多科學(xué)家正在尋找激活病毒的方法，使病毒暴露在免疫系統或藥物下。我們選擇了另一種直接從休眠細胞中分離和去除前病毒的方法?！?/p>

隨著(zhù)潛在感染細胞的基因模板，Wolfe可以利用其基因編碼系統從細胞中去除病毒。該計劃的可行性部分取決于人源化小鼠模型中的艾滋病毒基因切除系統是否足夠準確；該系統是否對感染細胞中的人類(lèi)基因組沒(méi)有平行損傷。

“Wolfe開(kāi)發(fā)的新技術(shù)促進(jìn)了該項目，但該項目的潛在前提是利用基因工程設計一個(gè)系統，使其能夠從感染細胞中切除艾滋病毒基因，”盧布說(shuō)，“我希望開(kāi)發(fā)一種方法，將藥物直接傳遞到人類(lèi)免疫系統，并清除隱藏的病毒?！?/p>

Wolfe說(shuō)：“我們在馬薩諸塞大學(xué)成立了一個(gè)研究團隊，旨在更好地了解潛伏艾滋病毒在免疫細胞中的復雜結構，因為我們相信這可以使我們更好地利用CRISPR技術(shù)在基因編輯中瞄準艾滋病毒?！?/p>