急性白血病部分類(lèi)型通過(guò)規范治療可能達到臨床治愈,治療效果與分型、年齡、基因突變等因素密切相關(guān)。
急性髓系白血病中,急性早幼粒細胞白血病治愈率相對較高,采用全反式維A酸聯(lián)合砷劑誘導分化治療,配合鞏固化療,部分患者可實(shí)現長(cháng)期無(wú)病生存。兒童急性淋巴細胞白血病整體治愈率可達較高水平,以VDLD方案為核心的多藥聯(lián)合化療為基礎,結合中樞神經(jīng)系統預防治療,部分低危組患兒5年生存率較理想。成人急性白血病治療反應存在較大個(gè)體差異,年輕患者通過(guò)大劑量化療聯(lián)合造血干細胞移植可能獲得治愈機會(huì ),但高齡、合并復雜基因突變者預后較差。
部分特殊亞型如Ph陽(yáng)性急性淋巴細胞白血病,即使采用酪氨酸激酶抑制劑聯(lián)合強化療,仍易出現耐藥復發(fā)。治療相關(guān)死亡率在誘導化療階段可達一定比例,主要源于感染、出血等并發(fā)癥。復發(fā)難治性患者即使接受CAR-T細胞治療或二次移植,長(cháng)期生存率仍有限。某些繼發(fā)性白血病因前期放化療損傷造血干細胞,治療效果常不理想。
確診后應盡早在血液專(zhuān)科醫院完善MICM分型檢測,根據風(fēng)險分層制定個(gè)體化方案。治療期間需嚴格預防感染,維持營(yíng)養支持,定期監測微小殘留病灶。獲得完全緩解后仍需規范完成鞏固維持治療,避免自行停藥。建議通過(guò)中國臨床試驗注冊中心尋找合適的新藥臨床試驗機會(huì )。
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